CHAMPION-NMOSD试验的新发现将加强Ultomiris消除AQP4 Ab+ NMOSD复发和改善护理的潜力
gMG的长期数据和实际证据将强调Ultomiris和Soliris在治疗领域的重要作用，并显示持续的患者获益
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 将在丹佛举行的美国神经病学学会(AAN)年会上展示其领先的罕见神经病学产品组合的新临床和现实数据, CO, 2024年4月13日至18日. 该公司将提交14份摘要, 包括五次口头报告, 广泛性重症肌无力(gMG)和视神经脊髓炎视谱障碍(NMOSD).
报告包括关键性III期试验CHAMPION-MG和CHAMPION-NMOSD的新的长期结果, 以及真实世界的数据, 增加了支持安全性和有效性的有力证据 Ultomiris (ravulizumab)和 Soliris (eculizumab)用于gMG和NMOSD.
Alexion高级副总裁、全球医疗事务主管Christophe Hotermans表示:“Ultomiris and Soliris 为gMG和NMOSD社区带来创新和希望, 提供治疗方案，有可能改变对这些使人衰弱的疾病的护理. 澳门第一赌城在线娱乐在AAN的数据将展示临床和现实环境下的结果，清楚地证明 Ultomiris and Soliris 在这些患者群体中. 澳门第一赌城在线娱乐将继续致力于为这些罕见神经疾病患者提供护理和创新解决方案.”
持续的证据支持的长期有效性和安全性 Ultomiris 在NMOSD和gMG中
两个口头报告将详细介绍关于长期安全性和有效性的新发现 Ultomiris 在患有最常见的NMOSD和gMG的成年人中.
长期成果来自正在进行的全球, 开放标签的CHAMPION-NMOSD试验将证明 Ultomiris 以消除抗水通道蛋白4 (AQP4)抗体阳性(Ab+) NMOSD患者的复发. 数据将显示，在 UltomirisAQP4 Ab+ NMOSD患者，中位治疗时间为138周.
Further, 全球CHAMPION-MG开放标签扩展的最终分析将强调持续治疗的益处 Ultomiris 抗乙酰胆碱受体(AChR) Ab+ gMG患者. 功能活动和生活质量的改善, 包括重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)和重症肌无力定量总分(QMG), 都被保存在 Ultomiris治疗时间长达164周.
真实数据强调了C5抑制剂在gMG临床实践中的益处
口头报告将报告美国回顾性医疗记录分析的结果, 这表明早期开始使用C5抑制剂治疗对gMG患者有更大的临床益处. 而MG-ADL评分改善的患者开始 Soliris 早或晚, 在诊断为gMG后两年内开始治疗的患者，观察到更大的改善.
两张海报将讨论类固醇治疗慢性gMG的使用模式和结果, 包括用C5抑制剂治疗后. 一项评估医疗保险索赔的回顾性观察队列研究将表明gMG患者的合并症发生率很高, 开具皮质类固醇处方时，哪些因素可能会影响临床实践. 额外的医疗索赔数据将显示，在使用C5抑制剂治疗12个月后，皮质类固醇的每日使用量在统计上显著减少, 以及gMG恶化的减少, 支持使用C5抑制剂作为保留类固醇治疗.
gMG全球注册表的调查结果也将被分享, 包括再一次的口头陈述，向患者展示他们接受过的治疗 Soliris 在临床实践中，经验降低了肌无力危象的发生率, 病情恶化和住院治疗.
揭示NMOSD治疗疗效的新见解
口头报告将重点介绍一项研究的结果，该研究评估了特定生物标志物作为治疗生物反应的措施 Ultomiris and Soliris 来自全球III期prevention和CHAMPION-NMOSD试验. 数据将显示胶质纤维酸性蛋白(GFAP)和神经丝轻链(NfL)水平, 星形胶质细胞和神经元损伤的生物标志物, 随着C5抑制剂治疗时间的推移而降低，这可能是评估AQP4 Ab+ NMOSD治疗效果的额外指标.
Alexion在AAN 2024期间的演讲
Lead Author |
摘要标题 |
展示细节 |
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NMOSD |
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Pittock, SJ |
ravulizumab的有效性和安全性 成人抗水通道蛋白-4抗体阳性 NMOSD:正在进行的3期CHAMPION-NMOSD试验的中期分析 |
口头报告
口头陈述003 S32:自身免疫神经学:NMOSD/MOGAD
2024年4月17日
13:24 MDT |
Wingerchuk, DM |
eculizumab和ravulizumab治疗水通道蛋白-4阳性(AQP4+)视神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD)期间神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)和神经丝轻链(NfL)水平的评估 |
口头报告
口头报告004 S32:自身免疫神经学:NMOSD/MOGAD
2024年4月17日
13:36 MDT |
Clardy, SL |
ravulizumab与批准的成人水通道蛋白-4免疫球蛋白阳性治疗方案的间接治疗比较 (AQP4-IgG+)视神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD) |
海报展示
海报展示005 P10:自身免疫神经学:NMOSD
2024年4月17日
11:45 - 12:45 |
Levy, M |
NMOSDCopilot的验证过程TM, 为患有视神经脊髓炎谱系障碍的患者提供的软件医疗设备(SaMD) * |
海报展示
海报展示001 P10:自身免疫神经学:NMOSD
2024年4月17日
11:45 - 12:45 |
gMG |
||
Vu, T |
ravulizumab的长期疗效和安全性, 长效终末补体抑制剂, 抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身性重症肌无力:来自3期CHAMPION MG开放标签扩展的最终结果 |
口头报告
口头报告010 S15:自身免疫性神经肌肉疾病:新的观察和治疗方法
2024年4月15日
14:48 MDT |
Muppidi, S |
广泛性重症肌无力患者依诊断时间依依单抗治疗的有效性:回顾性电子病历分析 |
口头报告
口头报告006 S15:自身免疫性神经肌肉疾病:新的观察和治疗方法
2024年4月15日
14:00 MDT |
Tandan, R |
肌无力危机的发生率, 在全球登记的eculizumab治疗的广泛性重症肌无力患者的恶化和医疗资源利用 |
口头报告
口头报告001 S38:自身免疫神经学:外周自身免疫, 多种疾病, 检查点抑制剂, 和神经
2024年4月17日
15:30 MDT |
McEneny, A |
吉古鲁单抗药代动力学(PK)和健康成人自动注射器给药安全性的一期研究 |
海报展示
海报展示004 P10:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力
2024年4月15日
11:45 - 12:45 |
Lee, J |
美国接受C5抑制剂治疗(C5IT)的广泛性重症肌无力(gMG)患者的类固醇使用模式和结局 |
海报展示
海报展示011 P10:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力
2024年4月17日
11:45 - 12:45 |
Juel, V
|
eculizumab治疗的重症肌无力患者日常生活亚域评分的改善:来自一项广义重症肌无力登记研究的结果 |
海报展示
海报展示008 P4:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力1
2024年4月15日
11:45 - 12:45 |
Sabatella G |
广泛性重症肌无力患者从eculizumab过渡到ravulizumab的有效性和安全性:来自全球登记的证据 |
海报展示
海报报告002 S15:自身免疫性神经肌肉疾病:新的观察和治疗方法
2024年4月17日
11:45 - 12:45 |
Blackowicz, M |
全身性重症肌无力的合并症负担和类固醇使用:对医疗保险按服务收费索赔的回顾性分析 |
海报展示
海报展示015 P4:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力1
2024年4月15日
11:45 - 12:45 |
巴奈特·塔皮亚，C |
首先是来自ME的横断面分析&MG开放式研究:基于app的重症肌无力分散研究* |
海报展示
海报展示005 P4:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力1
2024年4月15日
11:45 - 12:45 |
Berling, E |
ME&MG, 用于全身性重症肌无力患者的新型数字设备:迈向验证的第一步* |
海报展示
海报展示016 P1:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):神经肌肉疾病的新工具:诊断和评估
2024年4月14日
格林威治标准时间8:00 - 9:00 |
*由Alexion支持的Ad Scientiam研究
Notes
Ultomiris (ravulizumab)
Ultomiris (ravulizumab), 第一种也是唯一的长效C5补体抑制剂, 提供了直接的, 完全和持续的补体抑制. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Ultomiris 成人患者是否每8周静脉注射一次.
Ultomiris 在美国被批准了吗, EU, 日本和其他国家治疗某些成人广泛性重症肌无力(gMG).
Ultomiris 在美国也被批准了吗, EU, 日本和其他国家用于治疗某些成人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)以及美国和欧盟的某些儿童PNH.
此外, Ultomiris 在美国被批准了吗, EU, 日本和其他国家针对某些非典型溶血性尿毒综合征的成人和儿童抑制补体介导的血栓性微血管病(aHUS).
Further, Ultomiris 在美国被批准了吗, 欧盟和日本对某些成人神经脊髓炎视谱障碍(NMOSD)的治疗.
作为广泛发展计划的一部分， Ultomiris 是否对其他血液学和神经学适应症的治疗进行评估.
Soliris (eculizumab)
Soliris (eculizumab)是一流的C5补体抑制剂. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 终末补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Soliris 是否在初始给药期后每两周静脉注射一次.
Soliris 在美国被批准了吗, EU, Japan, 中国和其他国家对PNH和aHUS患者的治疗.
此外, Soliris 在日本和欧盟被批准用于治疗某些成人和儿童gMG患者, 在美国, 中国和其他国家针对某些成人的gMG.
Further, Soliris 在美国被批准了吗, EU, Japan, 中国和其他国家对某些成人NMOSD的治疗.
Soliris 不适合用于治疗志贺毒素E. 与大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征.
Alexion
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 澳门在线赌城娱乐内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, Inc. 作为罕见病领域三十多年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, nephrology, neurology, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为70个国家的患者提供服务.
澳门在线赌城娱乐
澳门在线赌城娱乐(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病和澳门第一赌城在线娱乐, 包括心血管, Renal & 新陈代谢和呼吸 & Immunology. 总部设在剑桥, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门在线赌城娱乐.com 并在社交媒体上关注公司 @澳门在线赌城娱乐.